Silence Therapeutics本周在2026年欧洲血液学协会年会上公布了其在研siRNA疗法divesiran的1期SANRECO看管最新随访数据。数据清爽，该药物在真性红细胞增加症患者中推崇出捏久的疗效，停药后仍可保管对红细胞压积的规定，并显赫改善疾病联系症状和糊口质料。

　　这项1期看管共纳入21名依赖放血调整的真性红细胞增加症患者。在调整前的六个月内，这些患者共经受了80次放血。而在为期34周的积极调整技能，仅需进行5次放血，且均发生在基线红细胞压积水平高于45%的患者中。更值多礼贴的是，在末次给药后的16周随访期内，仅记载了4次放血。在14名领有更长随访数据的患者中，初度放血的中位时分长达287天。

　　除了放血需求的显赫减少，大大批患者的MPN-10总症状评分从基线至第34周均有改善，标明疾病联系症状和举座糊口质料得到升迁。安全性方面，滚球app2026世界杯中国官网下载divesiran耐受性考究，未不雅察到剂量遗弃性毒性，最常见的调整技能不良事件为轻度且顿然的打针部位反映，未呈文与调整联系的严重不良事件或因此停药的情况。

　　Silence Therapeutics首席医学官Curtis Rambaran博士默示，在1期看管中不雅察到捏续的红细胞压积规定、症状改善以及放血职守的显赫且捏久的减少，这些发现进一步复古了低频给药的后劲。现在正在进行的2期SANRECO看管正在评估每六周和每十二周两种给药有打算，共纳入48名依赖放血调整的患者，顶线数据展望将于2026年8月公布。

　　真性红细胞增加症是一种以红细胞过度生成为特征的凄沧血液癌症。现在的圭表调整包括反复放血和细胞减灭剂，但尚无故意针对红细胞和红细胞压积的获批疗法。Divesiran是一种靶向TMPRSS6的“始创”siRNA疗法，通过挽救铁代谢来减少红细胞的过度生成，已得到好意思国食物药品监督科罚局针对真性红细胞增加症的快速通谈经历及孤儿药经历认定。

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